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Verve Therapeutics從隱身模式中脫穎而出,專注于心血管疾病的基因治療
2019年05月08日    閱讀量:353    新聞來源:中國建材網 cnprofit.com  |  投稿

Verve Therapeutics 推出了5850萬美元的A輪融資。它由GV(前身為Google Ventures)領導。ARCH Venture Partners,F-Prime Capital和Biomatics Capital加入了他們的行列中國建材網cnprofit.com


Verve總部位于馬薩諸塞州劍橋,將專注于使用CRISPR和基因編輯技術來治療冠狀動脈和心血管疾病。該公司的科學創始人包括Sekar Kathiresan,Kiran Musunuru和J. Keith Joung。


Kathiresan是該公司的首席執行官,于2019年7月擔任其職務。他辭去了現任馬薩諸塞州綜合醫院基因組醫學中心主任的職務。


Musunuru是聯合創始人兼首席科學顧問。他是賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院心血管醫學和遺傳學副教授。“基因編輯有可能徹底改變疾病的治療范式,”他說。“在該領域進行的臨床前研究,包括在我的實驗室完成的工作,已經顯示出基因編輯的前景,可以安全地降低膽固醇和其他冠狀動脈疾病的危險因素。”


Joung將成為戰略顧問。他是病理學家,Desmond和Ann Heathwood研究學者,馬薩諸塞州綜合醫院,病理學教授,哈佛醫學院,以及Editas Medicine和Beam Therapeutics的聯合創始人。


伯特阿德爾曼將擔任董事會主席。他曾任Biogen研發執行副總裁,前研發執行副總裁兼Dyax首席醫療官。


Andrew Ashe將擔任總裁兼首席運營官。在加入Verve之前,Ashe曾擔任多家生物技術公司的高級執行官和總法律顧問,包括Applied Genetic Technologies Corporation和Dyax Corp.


除融資外,該公司還已獲得CRISPR專利,包括Broad研究所和哈佛大學的Cas9和Cas12a(Cpf1)。它還與Beam Therapeutics達成戰略合作協議。根據該協議,Verve獲得了獨家訪問Beam的基礎編輯,基因編輯和傳遞技術,用于針對心血管目標的人類治療應用。一旦完成第一階段試驗,Beam可以參與未來的開發和商業化,并分享50%的利潤和損失,用于針對這些目標的任何產品。他們還將就交付技術進行合作。


此外,Verve與谷歌/ Alphabet的生命科學公司Verily達成合作協議,利用其納米粒子篩選平臺開發和優化新的基因編輯傳遞系統。


“冠狀動脈疾病是一種真正的大流行病和日益嚴重的健康危機,”Kathiresan說。“我們對冠狀動脈疾病的遺傳理解,加上基因編輯技術的日益復雜化,已經與治療這種疾病創造了一個變革性的時刻。Verve的成立旨在扭轉全球冠狀動脈疾病的潮流。基因編輯提供了通過一次性治療向患有該疾病風險的成年人引入保護性基因變異體的可能性。“


該公司及其創始人和投資者認為,他們可以使用基因編輯和療法來創建治療冠狀動脈疾病的新范例 - 修復患者的細胞以防止心臟病發作,并改善各種風險因素,如甘油三酯,膽固醇和血管。


Kathiresan 告訴 STAT,“我們認為我們可以賦予對心臟病發作的抵抗力”,這可能持續整個患者的生命。


這是一個相當雄心勃勃的目標,特別是考慮到他汀類藥物等現有治療方法的有效性,安全性和成本效益。Verve最初的重點是開發基于CRISPR的治療方法,用于治療純合子家族性高膽固醇血癥,這是一種以高膽固醇水平而聞名的疾病,無法通過他汀類藥物,飲食或其他藥物有效治療。目前唯一的治療方法是LDL單采血液成分術,其中包括通過一種透析機運行患者血液,該機器可去除LDL(低密度脂蛋白,一種膽固醇)。


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